خبرني - نال فريق علمي طوّر أول علاج جيني معتمد لحالات من العمى جائزة "بريكثرو" في علوم الحياة، وهي من أبرز الجوائز العلمية عالميًا، تقديرًا لمسار بحثي امتد 25 عامًا وأفضى إلى تطوير علاج "لوكسيتورنا" المخصّص لمرضى اضطراب "ليبر" الخلقي في الشبكية.
وتقاسم الجائزة، البالغة قيمتها ثلاثة ملايين دولار، كل من الباحثة الجزيئية جين بينيت، وطبيب العيون ألبرت ماغواير، والطبيبة كاثرين هاي، بعد نجاحهم في تطوير علاج يعيد نسخة سليمة من الجين المسؤول عن المرض إلى خلايا الشبكية، ما ساعد على استعادة جزء من البصر لدى مصابين كانوا مهددين بفقدانه كليًا في سن مبكرة.
وأُقرّ العلاج في الولايات المتحدة عام 2017، وشكّل نقطة تحول لمرضى هذا الاضطراب الوراثي. وأظهرت التجارب السريرية نتائج لافتة، إذ تحدث أحد المرضى عن تمكنه من رؤية وجه طفله للمرة الأولى، فيما أبلغ آخرون عن تحسن واضح في قدرتهم على رؤية تفاصيل لم يكونوا يميزونها سابقًا.
وبدأت رحلة الباحثين من جامعة هارفارد قبل أن تتواصل في جامعة بنسلفانيا، حيث انصرفوا إلى معالجة المرض المرتبط بخلل في الجين "RPE65". وبعد سنوات من الاختبارات على الحيوانات والتجارب البشرية، توصّل الفريق إلى العلاج الذي مهّد لاعتماده الطبي.
كما أسهمت أبحاث أخرى كُرّمت بالجائزة نفسها في تطوير علاج جيني لفقر الدم المنجلي وبيتا ثلاسيميا، إلى جانب اكتشافات تتعلق بأسباب وراثية للخرف الجبهي الصدغي ومرض التصلب الجانبي الضموري.
وترافقت المناسبة مع انتقادات وجّهها عدد من الفائزين إلى سياسات الإدارة الأميركية تجاه البحث العلمي، محذرين من أن تقويض المؤسسات العلمية وإضعاف تمويل الأبحاث قد يخلّف آثارًا طويلة الأمد على قطاع العلوم الطبية في الولايات المتحدة.
