خبرني - في ظل تزايد أعداد الحالات المصابة بأمراض وراثية نادرة في الأردن برزت دعوات لأهال وأطباء بإنشاء صندوق وطني مستعجل يوفر تمويلا دائما لعلاج الأطفال الذين يعانون من أمراض تهدد حياتهم، وذلك وفق ما نشرته صحيفة الرأي اليومية.
ودعا الأهالي في أحاديث الى «الرأي» بإنشاء هذا الصندوق لعلاج الأمراض النادرة مثل مرض سانفليبو، الضمور العضلي الشوكي، ومتلازمة دوشين، خاصة في ظل الكلفة الباهظة للعلاجات الجينية الحديثة.
وتأتي هذه الدعوة في وقت تتسارع فيه الأبحاث العالمية في مجال العلاجات الجينية والتجارب السريرية التي تمثل أملا حقيقيا لهؤلاء المرضى، إلا أن تكلفة العلاج والتي قد تتجاوز مئات الالاف من الدنانير، تجعل الوصول إليه صعبا دون تدخل وطني منظم.
والدة الطفلة فرح البالغة من العمر 11 عاما والتي تعاني من مرض سانفليبو النوع الثالث قالت لصحيفة الرأي، قالت «كانت فرح طفلة طبيعية، ذكية ومليئة بالحيوية، بدأت أعراض بسيطة تظهر بعد سن السابعة، تغير في سلوكها، ثم تراجع في لغتها، واليوم ذاكرتها تضعف، وقدرتها على الحركة تتناقص».
وتابعت «الأطباء شخصوا حالتها بمرض سانفليبو النوع الثالث، وهو مرض وراثي نادر يؤدي لتدهور عصبي تدريجي ثم الوفاة في العقد الثاني من العمر».
ونوهت إلى أن العلاج موجود، وهناك تجارب سريرية وعلاجات جينية في بعض الدول، لكن الكلفة باهظة، مؤكدة أنها لا تطلب المستحيل، بل فرصة لابنتها بأن تعيش بكرامة، وأن تمنحها الأمل قبل أن يغلق الزمن أبوابه».
فرح ليست وحدها، حيث تشير بيانات غير رسمية صادرة عن أطباء وأخصائيي وراثة إلى وجود عشرات الأطفال في الأردن ممن تم تشخيصهم بأمراض وراثية نادرة، وتنتظر أسرهم بصيص أمل في ظل غياب صندوق مخصص لتمويل العلاج.
والد أحد الأطفال الذين يعانون من الضمور العضلي الشوكي، أكد أن علاج طفله موجود في الخارج، لكن التكلفة تتجاوز المليون دينار، ولا توجد أي جهة تتبنى مثل هذه الحالات.
وأضاف أن هذه ليست حالات فردية، بل هي قضية إنسانية وطنية، ومن غير المقبول أن تبقى رهينة الصدفة أو حملات التبرع الفردية.
عدد من الأطباء المختصين أكدوا الى «الرأي» أن العلاجات المتقدمة للأمراض النادرة أصبحت متوفرة عالميا، بعضها معتمد من الـFDA، وبعضها في مراحل متقدمة من التجارب السريرية، لكن كلفتها تتجاوز قدرات الأفراد، وتتطلب مظلة تمويل وطني سواء من الحكومة أو من خلال شراكات مع القطاع الخاص والجهات الخيرية.
ونادى الأهالي وأطباء بإنشاء صندوق وطني للأمراض الوراثية النادرة، يمول من خلال، شراكات مع رجال الأعمال، البنوك، صناديق الزكاة، والمجتمع المدني، والتعاون مع شركات الأدوية العالمية لتوفير علاجات أو فرص ضمن التجارب السريرية.
كذلك نادوا بتشكيل لجنة طبية استشارية تضم مختصين في الوراثة والأعصاب لتقييم الحالات وضمان الشفافية والعدالة، وإطلاق حملات إعلامية وإنسانية تسلط الضوء على قصص المرضى وتدعو للتبرع والمساهمة المجتمعية.
واعتبروا أن إنشاء الصندوق سيعمل على توفير تمويل مستدام لعلاج الأمراض النادرة المكلفة، وإنقاذ حياة الأطفال عبر توفير العلاج المبكر قبل فوات الأوان، بالإضافة إلى دعم البحث العلمي المحلي في مجال الأمراض الوراثية، وتعزيز صورة الأردن كمركز إقليمي في دعم مرضى الأمراض النادرة.
ووجه الأهالي رسالة للجهات المعنية لإطلاق هذه المبادرة الإنسانية، لتكون فرح وغيرها من الأطفال البداية نحو مشروع وطني يحمل الأمل ويصون الحياة.
